La mielina forma una guaina protettiva intorno agli assoni, le “autostrade” lungo le quali viaggiano i segnali nervosi, è come l’isolante dei fili elettrici del nostro cervello e svolge un ruolo cruciale nel nostro sistema nervoso… Quando la sclerosi multipla la danneggia, è come se questi fili rimanessero scoperti.

Nella SM, il sistema immunitario attacca erroneamente questa guaina, lasciando gli assoni esposti e compromettendo la trasmissione dei segnali. Il risultato? Problemi di movimento, equilibrio e visione che possono peggiorare nel tempo.

Ma cosa succederebbe se potessimo riparare questo isolante? La risposta potrebbe essere PIPE-307. La promessa di PIPE-307: ricostruire ciò che è stato distrutto.

Un team di scienziati dell’Università della California, San Francisco (UCSF) e di Contineum Therapeutics ha sviluppato un farmaco che potrebbe cambiare il corso della sclerosi multipla (SM). PIPE-307 non si limita a trattare i sintomi, ma mira a riparare i danni causati dalla malattia, stimolando la rigenerazione della mielina.

COME FUNZIONA PIPE-307 foto

Il nuovo farmaco agisce su un recettore specifico, chiamato M1R, presente su alcune cellule cerebrali. Bloccando questo recettore, PIPE-307 stimola la maturazione degli oligodendrociti, le cellule responsabili della produzione di mielina. È come se il farmaco desse il via libera a un esercito di “riparatori”, pronti a ricostruire l’isolamento perduto intorno ai neuroni danneggiati.

Gli studi su modelli animali di SM hanno mostrato risultati promettenti. PIPE-307 non solo ha stimolato la produzione di nuova mielina, ma ha anche portato a un effettivo recupero della funzione del sistema nervoso. Il farmaco ha superato con successo la fase I della sperimentazione clinica, dimostrando la sua sicurezza, ed è attualmente in fase II di sperimentazione su pazienti con sclerosi multipla.

Se PIPE-307 dovesse avere successo nelle sperimentazioni cliniche, potrebbe rivoluzionare il trattamento della sclerosi multipla. Come sottolinea il dottor Ari Green, co-autore dello studio:

La strada da percorrere è ancora lunga, e sono necessarie ulteriori ricerche per confermare l’efficacia e la sicurezza di PIPE-307 negli esseri umani. Tuttavia, la prospettiva di poter non solo fermare, ma addirittura invertire il corso della malattia, offre una speranza senza precedenti per milioni di pazienti in tutto il mondo. Potrebbe presto diventare il punto di svolta nella lotta contro questa malattia devastante. E con ogni nuovo strato di mielina rigenerata, si riaccende la speranza di una vita libera dalle limitazioni imposte dalla sclerosi multipla